car-t细胞|治疗费用或高达百万，国内首个CAR-T获批后的隐忧( 二 )
审批历时1年4个月 ， 药监为何如此审慎？
面对国内首个细胞治疗药物 ， 药监部门显得十分谨慎 。
今年1月 ， 阿基仑赛注射液上市申请进入行政审批阶段 。但数日后 ， 申请公示信息就被撤下 。直到6月19日 ， 阿基仑赛注射液才再次进入行政审批阶段 。
从递交产品上市申请到最终获批 ， 即便已经被纳入优先审评审批程序 ， 阿基仑赛注射液仍花了一年零四个月 。
据国家药监局药审中心（CDE）官网发布的2020年药审报告 ， 对于优先审评审批程序药品 ， 其审评时限通常已被缩短到130个工作日 。
阿基仑赛注射液审批时间相对较长 ， 背后的主因 ， 是细胞治疗产品的特殊性 。
以前的药品是有具体形态的、普适的、可量产的 ， 而CAR-T疗法是“私人订制” ， 它需要从患者体内分离出免疫细胞 ， 经基因编辑、修饰或其他处理后 ， 再输回人体 。回输的免疫细胞就有了定向杀灭该患者体内肿瘤细胞的能力 ， 而且只能用于该患者 。
复星凯特创始人、原公司总裁王立群近日对媒体透露 ， 审评员关心的问题集中在：企业要如何保证细胞治疗从“采集到回输的全过程质量”是可控的 ， 且符合要求 。
细胞操作对环境的要求极高 ， 审慎的药审部门并非毫无准备 。在复星凯特提交上市INA之前 ， 药审部门就已在讨论CAR-T细胞规范生产和质量控制标准问题 。
【car-t细胞|治疗费用或高达百万，国内首个CAR-T获批后的隐忧】2018年6月 ， 上海药审中心发表《关于起草的思考》一文 ， 文中写道 ， 以前的“相关法规和常规的药品管理方式又不完全适用于这类产品 ， 研发企业正面临申报和厂房建设要求方面的困境” ， 该中心经多次讨论之后 ， 起草了生产指南 。
由于国内针对细胞治疗产品的上市审评审批 ， 尚没有先例和成熟的审评指南可以参考 。因此 ， 在审评过程中 ， 药审中心召集了业内多家企业参与讨论 ， 多轮沟通后才敲定了规范性的风控做法 。
一位业内人士对八点健闻分析 ， CAR-T细胞治疗产品是一个特殊的药物品种 。今后 ， 国内对这类产品的审批时限也不太可能缩短 。
他分析道 ， “评审需要很多参数 。而且细胞治疗产品是个体化的 。所以从评审的角度来说 ， 可能更应该慎重一些 。”
审批审评过程相当于树立了一个尺度给大家来进行评审 ， 他觉得这一过程是规范的 。“从保护患者的利益和安全角度 ， 以及评价细胞治疗产品有效性的角度来说 ， 这个都是一个突破性的工作 。”
文章图片
成本高昂 ， 首个CAR-T药物如何定价？
目前 ， 复星凯特尚未公布其CAR-T产品定价 ， 但不少业内人士估计 ， 考虑到其高昂的成本 ， 及其制备工艺高度依赖国外 ， 其定价可能和美国持平 。
一位免疫学专家对八点健闻分析 ， 国产的CAR-T细胞制备过程中 ， 用到的很多的培养基、培养材料都是进口的 ， 成本自然也是受制于国外企业 。而在国外市场 ， 上市三年多 ， 诺华和吉利德都没有大幅度的降低CAR-T细胞治疗的价格 。
“目前并不清楚 ， 复星医药和凯特公司签订的合同中 ， 每年凯特公司提供多少试剂 。如果只能做几百个CAR-T细胞 ， 那么考虑到成本和效益 ， 它的初期定价很可能跟国外持平 。”
推荐阅读
- 原发性高血压|世卫组织发布首部高血压指南！针对治疗提出8条建议
- 癌细胞|高温“烫死”癌细胞，已被批准临床使用！预防转移还不损伤自身
- 糖尿病并发症|当结核“牵手”糖尿病，这些特殊的治疗细节当注意！
- 癌细胞|明明是胃发生了癌变，癌细胞是如何脱离胃，开始转移的呢？
- 刘贤伦|肺癌患者打新冠疫苗后医生被迫改治疗方案，村支书否认曾动员
- 癌症|长期腹泻，可能是癌症信号，若出现这4种情况，及时筛查癌细胞
- 百草枯|29岁男子百草枯中毒过程公开：当他后悔时，家人却决定放弃治疗
- 封闭治疗|“一针封闭，减寿半年？”医生辟谣，给您讲清封闭治疗的利与弊！
- 肺癌|饿死癌细胞，中国专家取得重大科研成果，有望将肺癌变成慢性病
- 红霉素软膏|2块钱的红霉素软膏很实用，一般用来治疗什么？几个方面作用突出