药物|6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产

本文作者:二甲双胍
「确诊了!」
紧张急促的 24 小时后,上海华山医院终于确诊这一疑难病例:布氏冈比亚锥虫感染!
中午 12:30,中疾控寄生虫病所所长周晓农在第一时间取得了与 WHO 总部的联系 。
下午 16:00,一场由中疾控寄生虫病所牵头,世卫组织总部、世卫组织北京办事处、华山医院感染科四方参与的电话会议,被紧急召开 。
50 分钟后,病例得到 WHO 总部确认,并准许拨发药物 。
次日凌晨,治疗的特效药物坐上了日内瓦直飞北京的航班,再紧急转机运送到上海虹桥机场 T2 航站楼,最后抵达华山医院感染科重症病房 。
幸运的是,患者得到及时治疗,脱离险境 。
然而,这场 72 小时生死接力中,全世界「缺」药的困境,背后却还有许多故事值得书写 。
不难诊断的疾病
华山医院这一病例,确诊为布氏冈比亚锥虫感染,又被称作昏睡病,是一种由布氏锥虫引起的寄生虫病 。因为由采采蝇叮咬传播,在非洲的农村地区常见 。
药物|6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产
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刚果民主共和国国家昏睡病计划负责人坎德博士说:「从仅仅杀死病人的治疗到现在只需用药丸,我们已经走了十年之久 。」(图源:DNDi 记录短片《A pill for sleeping sickness )
非昔硝唑就是DNDi所研发的一种新的、用来治疗冈比亚型人类非洲锥虫病的口服药,这种药物安全有效且便于口服,于 2019 年被列入世卫组织《非洲人类锥虫病治疗指南》 。
2000 年至 2018 年期间,非洲人类锥虫病新发病例数减少了 95%,而 2019 年报告的病例数已不足 900 。
药物|6000 万人在等这种药救命,但没人愿意为他们生产
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1940~2017 昏睡病历史感染人数
图源:DNDi 官网
所有人都知道,只要有足够的药物应对,这就是一种可以被反击的疾病 。也因此,世卫组织将「2030 年阻断传播(零病例)」定为目标 。
无利可图的困境
只是,和锥虫病一样,有更多致命的疾病其实在面临类似的困境:没有人愿意投入资金,去研究可以改善热带病治疗,或者克服对旧药物的耐药性的新产品 。
根据无国界医生组织的报告,在 1975 年至 1997 年之间,有 1233 种新药申请了专利,其中只有 13 种针对热带病——冷门疾病似乎总是无人问津 。
即便是今天,在世界各种隐秘的角落,依旧有被忽视的患者,在绝望中等待着救援 。(策划:carollero、gyouza)
致谢:本文经 中疾控寄生虫病所 @小虫子大能量 专业审核
【注】
中疾控寄生虫病所 @小虫子大能量 审核意见:
关于开头的病例,可以补充更多细节:2017 年 8 月 30 日,上海华山医院收治一例昏睡症病人,经华山医院感染热带病与旅行医学团队、中国疾控中心寄生虫病预防控制所相关团队利用病原学、血清学和二代测序相关技术确认为布氏冈比亚锥虫感染 。
从 30 日 10 点 30 分病人收治到 31 日 12 点 30 分精确诊断的紧张 24 小时后,由于国内没有治疗药物,中疾控寄生虫病所所长周晓农研究员第一时间与位于瑞士日内瓦世界卫生组织总部取得联系,并于 31 日下午四点展开寄生虫所牵头,世卫组织总部、世卫组织北京办事处、华山医院感染科四方电话会议 。
下午 16:50,病例得到 WHO 总部确认,并准许拨发药物 。HAT 小组申报药物特批进口流程启动 。9 月 1 日 03:21,治疗的特效药物 Eflornithine 和 Nifurtimox 坐上日内瓦直飞北京的航班,9 月 2 日 01:45 到达上海虹桥机场 T2 航站楼,7:00 特效药物到达华山医院感染科重症病房 。
整个过程经历紧张 72 小时飞速生命接力,体现中国感染诊治罕见病的技术力量与爱心,体现了中国 CDC 寄生虫病预防控制所等国家机构为了救治病人体现的惊人效率,更体现了我国不仅仅有能力把国民接回家,也有实力保障国民的健康 。此外,救治中的国际合作更是至关重要的关键因素 。(来源:战狼 3:中国感染疾控团队的 72 小时救援)

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