crispr|世界首例！在活体动物上成功治疗癌症，且永久有效
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与此同时，卵巢癌是女性疾病死亡的重要原因，也是女性生殖系统中最致命的癌症 。大多数患者确诊时已是卵巢癌晚期，此时癌细胞已经扩散到全身 。尽管近年来取得了进展，但也仅有三分之一的患者能活下来 。
为了治疗扩散性卵巢癌，CRISPR-LNP也被研究团队设计用于抗体靶向递送，腹腔注射EGFR靶向的CRISPR-LNP可选择性摄取到播散性卵巢肿瘤，体内可进行高达80%的基因编辑，抑制肿瘤生长，并提高小鼠80%的总生存率！
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CRISPR基因编辑技术，能够识别和改变几乎任何基因片段，已经彻底改变了我们以个性化的方式破坏、修复甚至替换基因的能力，尽管CRISPR在研究中得到了广泛应用，但临床应用仍处于起步阶段，因为需要一个有效的传递系统来安全、准确地将CRISPR传递到靶细胞 。
而该研究中开发的CRISPR-LNP递送系统，可以高效靶向肿瘤生存基因，这是一种创新疗法，用于治疗目前一些尚无有效疗法的恶性肿瘤 。
值得一提的是，将CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗，并非Dan Peer团队的“一家之言”，例如2020年3月9日，武汉大学程巳雪团队就在国际著名期刊Advanced Materials杂志（IF=25.809）发表了题为：Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的研究论文 。
【crispr|世界首例！在活体动物上成功治疗癌症，且永久有效】该研究开发了一种基于天然聚合物的基因治疗递送系统，能够将CRISPR-Cas9基因编辑质粒特异性递送至肿瘤细胞核，进而敲除β-catenin，下调肿瘤细胞上PD-L1表达，逆转PD-L1介导的肿瘤免疫逃逸，增强T细胞对肿瘤的杀伤力！
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总而言之，本研究基于CRISPR基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）开发的联合系统——CRISPR-LNP在治疗胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌小鼠模型上展示出惊人的潜力 。更重要的是，这项技术具有广阔的应用前景，它将为治疗其他类型的癌症、罕见的遗传疾病和慢性病毒疾病（如艾滋病）开辟了无数新的可能性 。
据悉，Dan Peer教授团队现在计划继续对血液类癌症以及杜氏肌萎缩症等遗传疾病进行相关实验，Dan Peer教授表示，这种创新疗法可能还需要一段时间才能用于人类，但对此持乐观态度 。正如12年前，当我们第一次谈到基于mRNA的治疗时，人们还以为这是科幻小说 。
论文链接：
https://advances.sciencemag.org/content/6/47/eabc9450
https://doi.org/10.1002/adma.202000208
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