甲状旁腺功能减退|治疗甲状旁腺功能减退症,国内首个激素替代疗法获批 III 期临床

Key message:
1、维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)关于 TransCon PTH 注射液(即TransCon甲状旁腺素)中国 III 期临床试验(PaTHway China 试验)批件 。
2、PaTHway China 试验旨在评估 TransCon甲状旁腺素作为激素替代疗法的可能性 , 目标是使受试者的血钙达到正常的同时停用常规治疗 。
3、TransCon甲状旁腺素每日注射一次的给药设计可实现 PTH 在正常生理浓度范围内的持续暴露 , 即模拟 PTH 的持续输注 , 有望为 HP 患者提供真正理想的激素替代治疗方案 。
每年的 6 月 1 日 , 是世界甲状旁腺功能减退日 。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业(VISEN Pharmaceuticals) , 宣布于 6 月 1 日获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)关于 TransCon 甲状旁腺素中国 III 期临床试验(PaTHway China 试验)批件 , 即将在中国开展 TransCon 甲状旁腺素治疗 HP 的研究 。
甲状旁腺功能减退症(HP)是一种甲状旁腺素(PTH)分泌过少和(或)效应不足而引起一组临床综合征 。临床特征为低钙血症 , 高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高及软组织的异位钙化[1] 。不同国家和地区的患病率有差异 , 据估计 , 美国 HP 的患病率约为为 37/10 万人 。TransCon PTH 已被 FDA 及欧盟定义为孤儿药类别[2] 。
PaTHway China 试验是一项旨在评估TransCon 甲状旁腺素作为激素替代疗法的可能性 , 主要终点包含评价每日一次皮下注射 TransCon 甲状旁腺素治疗成人 HP 的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心 III 期临床试验 , 目标是使受试者的血钙达到正常的同时停用常规治疗 。
PaTHway China 关键次要疗效终点包括评估接受 TransCon 甲状旁腺素患者 , 关于「甲状旁腺功能减退症患者体验量表(HPES)」和「36 项健康调查简表」的评分变化 。此外 , 国内尚缺少关于 HP 患者生活质量、就业情况以及疾病对工作影响的患者报告数据 , PaTHway China 试验也会以量表的形式 , 进一步获得患者报告数据 , 以评估治疗前后患者生存状态的变化 。
维昇药业首席医学官杨军博士表示 , 激素替代一直是内分泌腺体功能减退症的基本治疗原则 。而甲状旁腺功能减退症却迄今仍未实现真正的激素替代 , 以纠正相关的病理生理改变及代谢紊乱[3] 。TransCon 甲状旁腺素是一种在研的创新型长效 PTH , 计划开发成为每日一次皮下注射的成人 HP 的激素替代治疗 , 旨在每天 24 小时提供正常生理浓度的 PTH , 以同时应对 HP 的短期症状和长期并发症 。在世界甲状旁腺功能减退日当天获得中国 III 期临床试验批件 , 非常鼓舞团队士气 , 更加鼓励我们为加速创新药物研发及解决未满足临床需求继续努力!
【甲状旁腺功能减退|治疗甲状旁腺功能减退症,国内首个激素替代疗法获批 III 期临床】此前 , Ascendis Pharma 于全球的展开的 TransCon 甲状旁腺素 II 期临床研究(PaTH Forward 研究)数据已证明TransCon 甲状旁腺素作为 HP 替代治疗的潜力 。近日发布的 PaTH Forward 的开放性扩展阶段的 58 周初步研究结果也持续支持 TransCon 甲状旁腺素治疗 HP 具有获益持久和耐受良好的安全性特征 。维昇药业负责 Ascendis Pharma 旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广 。
维昇药业首席执行官卢安邦先生表示:「全世界超过 200,000 名患者罹患 HP , HP 会导致严重的短期症状和长期并发症 , 严重影响患者的生活质量 , 而当前常规的治疗难以满足患者的临床需求 , 作为 TransCon 甲状旁腺素在大中华区的独家授权研发及销售企业 , 维昇药业将在中国开展相关临床试验 , 希望尽快给中国 HP 患者带来新的治疗选择 。」

推荐阅读