细胞免疫|CAR-T细胞免疫疗法临床研究伦理审查指南
中文标题：CAR-T细胞免疫疗法临床研究伦理审查指南
发布机构：北京市卫健委于2020年12月16日发布
发布日期：2020-12-17
简要介绍：
在细胞治疗探索研究发展中，CAR-T细胞免疫疗法（chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，CAR-T细胞免疫疗法）显示出良好的应用前景 。但目前CAR-T技术仍属于新兴领域，其技术标准、临床疗效与潜在风险尚需更多评估数据，临床研究监管存在诸多挑战 。为指导北京地区医疗卫生机构在现行政策下对CAR-T临床研究进行科学、规范地伦理审查，充分评估研究的风险与获益比，落实受试者权益，特制定本指南 。
一、适用范围
本指南适用于医疗卫生机构开展的CAR-T临床研究伦理审查，包括药物临床试验及研究者发起的探索性临床研究 。
二、CAR-T细胞免疫疗法的定义
CAR-T细胞免疫疗法，指从受试者血液中分离T淋巴细胞，通过基因工程技术导入含有特异性抗原识别片段、T细胞受体活化分子、共刺激信号分子的CAR基因修饰T细胞，使其不仅获得识别肿瘤细胞表面特异性抗原的能力，又能获得细胞激活能力 。将构建的这种CAR-T细胞经体外扩增、纯化后回输至受试者体内，从而达到靶向杀伤肿瘤细胞，治疗疾病的目的 。
三、研究机构及伦理委员会要求
开展临床研究的医疗卫生机构应当具备相应资质与条件，建议参照《药物临床试验质量管理规范》（GCP）、《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）（2017）》、《干细胞临床研究管理办法（试行）》，研究项目已按要求完成药物临床试验或临床研究项目备案，并在备案项目范围内开展研究 。药物、器械临床试验应在具有临床试验资格的机构中进行 。
医疗机构承担研究的主体责任，应当建立完备的细胞制备及临床研究全过程质量管理体系、数据信息管理及相关风险管理机制 。开展CAR-T临床研究的机构不得向受试者收取任何研究相关费用，且应购买第三方保险，对于发生与研究相关的损害或死亡的受试者承担治疗费用及相应的经济补偿或赔偿 。
研究机构应具有与开展CAR-T临床研究相适应的、由高水平专家组成的独立伦理委员会 。伦理委员会的组织架构、制度、标准操作规程除满足法规对伦理审查的一般要求外，还应参照《干细胞临床研究管理办法（试行）》相关要求，且满足以下必要条件：
（一）委员组成应包含细胞免疫治疗相关医学背景专家或聘请有CAR-T临床研究、基础医学背景的专家作为独立顾问 。
（二）审查时，委员应签署保密协议及无利益冲突声明，须有三分之二以上法定出席成员同意方为有效 。
（三）委员除接受常规医学伦理审查培训外，还应主动、持续参加相关新技术、新项目专题培训，以及适应的法规指南培训 。
四、研究者及其团队要求
研究者及其团队除满足国家相关管理制度和指南要求外，还应具备以下条件：
（一）主要研究者应具有高级职称，有丰富的细胞治疗工作经验，对于研究中可能发生的风险具备相应的承担能力及调配相关紧急救治资源的能力 。
（二）研究团队应包含相适应的临床医护人员、实验室人员、质量控制人员及其他相关人员 。主要研究团队人员应经过药物临床试验质量管理规范培训，并获得相应资质 。
五、研究方案审查要点
主要审查方案的科学性及伦理合理性，包括研究的科学设计与实施、受试者安全和权益保护措施 。
（一）研究的科学及社会价值
1.研究背景：应包含本适应证流行病学特征，如发病率、病理分型、易发人群；现阶段常规治疗手段，如化疗、放疗、免疫治疗、细胞治疗等；正在开展的适应证临床研究；研究药物结构及作用机制；临床前药效学安全性研究及前期临床数据等 。
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